地中海贫血基因(欧洲批准基因编辑技术治疗地中海贫血)
2024年05月10日 靓嘟嘟 浏览量:次
新华社伦敦5月8日电5月8日是“世界地中海贫血日”。欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血,这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾病。
这项试验将由总部位于瑞士的CRISPR治疗公司实施。据该公司网站介绍,研究人员将提取患者的一些干细胞,在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复,被编辑过的干细胞随后被移植回患者体内,帮助患者产生健康的血红蛋白。按计划,临床试验将在2018年年内完成。
研究小组负责人、英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾洛·弗尔-巴奇教授表示,这将是基因治疗技术的一个新起点。
β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足,长大后则被抑制,而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅。造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法,但找到相匹配的异体捐赠者较难,而且所需费用昂贵。患者往往只能靠不断地输血以维持生命。基因疗法为患者提供了新的自体移植治疗选择。
2015年,中国中山大学科学家黄军就利用基因编辑技术修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因。黄军就因此被英国《自然》杂志列入当年全球十大科技人物。2016年7月,广州医科大学附属第三医院孙筱放团队在美国《生物化学杂志》上报告说,他们成功利用基因编辑技术修复β型地中海贫血缺陷基因,研究中30多例小鼠移植实验全部获得成功。(完)
相关文章
- 阿根廷球星(奥莱报透露阿根廷名单:梅西领衔,加纳乔、奥坎波斯、洛塞尔索入选)
- 韩国疫情(病毒猛如虎中国驻韩国使馆:在韩中国公民感染者增多,年轻力壮者有危重病例)
- 美国国父(美国国父变黑人,谷歌AI模型遭群嘲)
- 河南人偷井盖(刚刚看到消息:日本议员父子居然偷井盖,我必须出来说句公道话。)
- 响尾蛇导弹(一老农挖到美国“响尾蛇”导弹,苏联前来索要:你们研究不了)
- 豚鼠系列电影(豆瓣92的日本片如此高级的“复仇”故事,难怪张艺谋都模仿)
- 海康威视创始人(从技术员到董事长,他让企业连续7年全球第一,还被美国列入黑名单)
- 我不愿意(暴力威胁毒害美国政治、破坏民主 美官员叫苦:我不想带着保镖过一辈子)
- tubi04(韩国四代女团APRIL)
- 卑鄙的暴力(布鲁塞尔反防疫示威上演暴力冲突,欧盟官员:袭击卑鄙可耻)