图1

研究共纳入48例成人/青少年cTTP患者，中位rADAMTS13暴露时间为13.2个月。rADAMTS13预防期间未发生急性TTP事件。与SOC组相比，rADAMTS13预防组的非急性TTP发生率较低。在对照比较阶段（阶段1和2），rADAMTS13治疗组的TTP发生率低于SOC组，在第3阶段继续接受rADAMTS13治疗的情况下，血小板减少症的发生率相比第1阶段和第2阶段观察到的发生率降低。rADAMTS13组8.9%（n=4）的患者和SOC组47.7%（n=21）的患者报告了治疗相关不良事件（TRAE）。未报告与rADAMTS13相关的SAE。cTTP患者均未产生ADAMTS13中和抗体。

在rADAMTS13预防治疗的13.2个月(中位暴露时间)中，未发生急性TTP事件。rADAMTS13组的非急性TTP发生率通常低于SoC组。rADAMTS13具有良好的安全性和耐受性，未发现与ADAMTS13相关的SAE或免疫原性。rADAMTS13对于cTTP患者是一种有前景的潜在治疗方法。

参考来源：

Marie Scully, Jerzy Windyga, Björn Mellgård. et al. Phase 3 prospective, randomized, controlled, open-label, multicenter, crossover study of recombinant ADAMTS13 in patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura. 2023 ISTH. Abstract OC14.1.

编辑：Moly

排版：Moly

执行：Quinta

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